极速快三:世界首例基因編輯人體造血幹細胞成功移植

最新资讯 2019年09月16日 22:35

世界首例基因編輯人體造血幹細胞成功移植

世界首例基因編輯人體造血幹細胞成功移植

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因此⌒▽,保險的方法是「兼有」♀?,同時輸入編輯的細胞和未經編輯的細胞⊙▽△。但保險的方法往往不是最有效的方法∵。陪伴進入的未編輯細胞可能阻礙編輯細胞發揮最大效能〇∟,例如產生競爭⊙,「由於幹細胞競爭性定植的原因↑,體內檢查到的基因編輯效率會相應下降□∵┊。」鄧宏魁說↑♂⌒。

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「造血幹細胞多處於『靜息態』⊿,本身是很難處理的∵,對於其他幹細胞適用的基因編輯手段﹡⌒∟,對它可能不管用♂△☆。」鄧宏魁說π┊,「例如基因槍『打靶』的方法〇∟,即便將編輯的『剪刀』放進去了◇﹡♀,可整個細胞不活躍∟,也不會帶動『剪刀』編輯♂♂。」

在先期建立經試驗動物驗證的技術體系基礎上□♂,鄧宏魁團隊摸索多種條件π♀□,建立能進行基因編輯的造血幹細胞的預處理培養方法⊿,不僅讓它「動起來」◇↑,還不破壞它的乾性、穩態、生存能力等◇♂。

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一例與「柏林病人」(全世界唯一被治愈的艾滋病患者)相似的案例出現在北京〇♂∵。患者與「柏林病人」同患血液腫瘤兼艾滋病∵▽⌒,治療方案同是造血幹細胞移植;不同的是▽〇﹡,前者通過基因編輯的方法獲得CCR5基因突變的造血幹細胞↑▽,而後者的突變天然擁有⌒?π。

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與「柏林病人」使用的天然CCR5突變100%的幹細胞相比△∵,5%—8%顯得有些勢單力薄↑,無論是輸入策略還是基因編輯效率♂?,都是未來需要調整和努力的方向﹡。

外媒評價道:「這一研究暗示基因編輯技術似乎有能力進行安全、有效、精確的DNA改變⊿〇。」未來一次治療有望獲得持久性療效「在停葯4周后┊,患者體內的HIV量出現了反彈⊙。」鄧宏魁說π﹡,儘管基因編輯效率是17.8%∵□△,但由於與未編輯細胞同時輸注〇,體內的編輯細胞佔比徘徊在5%—8%┊♂。

使用8種「剪刀」,提效率、防脫靶CRISPR基因編輯技術的編輯效率和脫靶效應∵,一直羈絆它邁向臨床♂↑∵。為了使其滿足臨床要求﹡⌒,鄧宏魁和團隊打出一套「組合拳」▽⊙。

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基因編輯的造血幹細胞能夠在患者體內存活並從「少數外來者」繁衍為「絕對多數的原住民」〇,是治愈艾滋病的關鍵□∟?。

未編輯細胞還有可能成為「豬隊友」♂,助長病毒攻勢◇。清華大學艾滋病綜合研究中心主任張林琦在接受媒體採訪時點評道:抗艾滋病用藥暫停期間病毒反彈∟,有可能是因為未經基因的CD4+T細胞(幹細胞分化而來)為病毒的複製和反彈提供了場所♂﹡。

團隊嘗試了8種導入「剪刀」的轉染方法⌒♀,採用縮短編輯時間、引入配對的嚮導RNA策略等π,探索提高編輯效率、降低脫靶效率的方法〇⊿⌒。

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在真正的患者體內∵□,這些技術方案經受住了考驗⊙⊙。鄧宏魁表示⌒↑,研究結果給出了答案:基因編輯在持續性、脫靶性、有效性方面可以接受臨床檢驗π┊。

「未來可以考慮單純移植經過編輯的幹細胞⊿,從而提高編輯后的幹細胞的植入◇⌒〇。」鄧宏魁說□♀┊,此次研究驗證了安全性、可行性⌒,但仍需大幅提高基因編輯的效率♂♂◇,以提高有效性□。

值得一提的是◇⌒△,雖然和基因編輯嬰兒事件基於相同的治療原理⊙?,即基於CCR5這一靶點π♀↑,用來預防HIV同T細胞結合□,進而阻止HIV對人體免疫系統的破壞∴▽,但此次研究是治療性臨床試驗∴◇,同時該研究在成人身上的體細胞中進行⊙π,避免了胚胎基因編輯的倫理爭議?。(科技日報北京9月15日電)

最終的結果令研究團隊欣慰π∴,在一同面臨勁敵HIV時♂,經過基因編輯的T細胞體現了更強的抗敵能力☆,在T細胞總數量佔比上從2.96%增加到4.39%⊿π,相當於提高了1.5倍☆▽☆。

鄧宏魁對編輯效率提高的工作表示樂觀:近幾年基因編輯技術不斷發展◇⊙⌒,相信很快就會有安全且更高效率的基因編輯技術體系被開發出來〇。現有方法的優化也會多方面提高效率┊〇♂。未來♂♂?,當基因編輯后的造血幹細胞能夠產生足夠多的帶有突變的T細胞抵禦HIV時♂♂↑,通過一次治療便可獲得持久性療效?⌒⌒。

這是一個艱難的選擇┊↑▽。最終◇,為了最大程度上保證患者利益、臨床安全┊∟,團隊選擇了最保險的方案♂↑,確保白血病治療☆﹡。

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「這項研究成果是第一步☆△,它證明了基因編輯后的造血幹細胞在人體中是安全的π,並且能夠存活下來□?∵,甚至有可能『逆境繁衍』△◇。」北京大學生命科學學院教授鄧宏魁對科技日報記者說◇☆,研究團隊後續將繼續提高基因編輯效率♂△□,調整治療方案π,以達到治愈的目標∟。

「經過基因編輯的T細胞體現了更強的抗敵能力」「研究之初∟,我們最擔心它們能不能活下來∟⊿〇。」鄧宏魁說的它們♂,指的是進行了基因編輯的幹細胞┊。鄧宏魁解釋∴⌒,幹細胞進入新環境其實很脆弱∵,患者進行了清髓∵,如果基因編輯后的幹細胞難以在體內存活♂♀,那麼患者的生命會有危險〇┊。

9月12日♂∴,《新英格蘭醫學雜誌》在線發表了我國學者這項「以基因編輯技術之長⌒△,補『柏林病人』之短」的探索——北京大學生命科學學院鄧宏魁教授、解放軍總醫院第五醫學中心陳虎教授、首都醫科大學附屬佑安醫院吳昊教授等團隊合作∵⊿,利用基因編輯手段在人體造血幹細胞中失活CCR5基因♂☆∴,並將編輯后的幹細胞移植到HIV(艾滋病病毒)感染合併急性淋巴細胞白血病患者體內產生效果﹡☆↑,這在世界上尚屬首次△∴﹡。

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